Επιστήμονες απέδειξαν ότι η μεταφορά δύο σωστών γονιδίων σε ένα συγκεκριμένο μέρος του εγκεφάλου επανέφερε τη φυσιολογική συμπεριφορά των ακραίων μελών, σε ποντίκια, στα οποία είχε προκληθεί μια μορφή Πάρκινσον με χρήση διαφόρων χημικών. Τα αποτελέσματα προέρχονται από την συνεργασία
Επιστήμονες απέδειξαν ότι η μεταφορά δύο σωστών γονιδίων σε ένα συγκεκριμένο μέρος του εγκεφάλου επανέφερε τη φυσιολογική συμπεριφορά των ακραίων μελών, σε ποντίκια, στα οποία είχε προκληθεί μια μορφή Πάρκινσον με χρήση διαφόρων χημικών. Τα αποτελέσματα προέρχονται από την συνεργασία του Πανεπιστημίου της Φλόριντα, στην Αμερική, και του Πανεπιστημίου του Lund, στην Σουηδία, και δημοσιεύονται αυτόν τον μήνα στην επιστημονική επιθεώρηση Proceedings of the National Academy of Sciences.
Οι νευροεπιστήμονες από τα δύο πανεπιστήμια ανέφεραν ότι η μέθοδος που αποδείχτηκε αποτελεσματική στα τρωκτικά, δεν αποτελεί θεραπεία για την νόσο του Πάρκινσον, όμως αναμένεται να οδηγήσει σε καλύτερες μεθόδους που καθυστερούν ή ελέγχουν τα συμπτώματα που οδηγούν σταδιακά σε ολική αναπηρία. Μόνο στην Αμερική 1 εκατομμύριο άνθρωποι έχουν προσβληθεί από την νόσο, κυρίως μεταξύ των ηλικιών 65 εώς 90 χρόνων. Σύμφωνα με την μελέτη η ταυτόχρονη μεταφορά των δύο επιλεγμένων γονιδίων μαζί με έναν ισχυρό ενεργοποιητή των γονιδίων, λειτουργεί σαν αντλία για την έναρξη παραγωγής της ουσίας L-dopa η οποία στην συνέχεια μετατρέπεται σε ντοπαμίνη, η οποία είναι νευροδιαβιβαστής και παίζει σημαντικό ρόλο στον συντονισμό των κινήσεων των άκρων.
Η έλλειψη συντονισμού των άκρων θεραπεύτηκε εντελώς στα ποντίκια που είχαν περίπου ίδια βλάβη με αυτή του Πάρκινσον στο ένα μέρος του εγκεφάλου. Αυτά τα ποντίκια είχαν ακόμα κάποια κύτταρα που παρήγαγαν ντοπαμίνη (στους ασθενείς τα κύτταρα που παράγουν ντοπαμίνη πεθαίνουν σταδιακά). Ακόμα και σε ποντίκια με ολοκληρωτική καταστροφή των κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη η θεραπεία προσέφερε μια μέτρια επαναφορά του συντονισμού των κινήσεων. Οι επιστήμονες εντυπωσιάστηκαν από τα αποτελέσματα μια και τα μέχρι σήμερα πειράματα δεν είχαν κανένα θετικό αποτέλεσμα, σε αυτό το μοντέλο πειραμάτων, στην επαναφορά της φυσιολογικής κίνησης.
Σύμφωνα με τους ερευνητές το δύσκολο της υπόθεσης ήταν να βρουν πόση ποσότητα της ουσίας L-dopa χρειάζονται τα σωστά γονίδια που μεταφέρονται, για να έχουν αποτελέσματα που διαρκούν αρκετά. Η συνεργασία αυτή των Πανεπιστημίων ήταν η πρώτη που διευκρίνισε την ποσότητα αυτή. Το πείραμα που τελικά βοήθησε τα ποντίκια να βρούν την φυσιολογική κίνηση των άκρων τους περιείχε μια ένεση των δύο διαφορετικών γονιδίων, καθένα από τα οποία ήταν πακεταρισμένο ξεχωριστά μαζί με τον επαγωγέα του σε ένα μόριο-μεταφορέα των γονιδίων. Και τα δύο γονίδια είναι σημαντικά για να ενεργοποιήσουν την παραγωγή της ουσίας L-dopa.
Οι ερευνητές βασισμένοι σε προηγούμενες έρευνες μετέφεραν τα γονίδια με ένεση στις αυλακώσεις του πρόσθιου μέρους του εγκεφάλου, το οποίο αποτελεί τον στόχο των κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη. Όταν οι φορείς με τα κατάλληλα γονίδια μεταφέρθηκαν εκεί, απελευθέρωσαν τα γονίδια που μετέφεραν τα οποία με την σειρά τους ενεργοποιήθηκαν από τον επαγωγέα τους για να διεγείρουν την παραγωγή της L-dopa. Τα αποτελέσματα του πειράματος επιβεβαιώνονται από διάφορα βίντεο που πήραν οι ερευνητές με ποντίκια τα οποία στην αρχή ήταν απόλυτα υγιή, στην συνέχεια παρουσίασαν συμπτώματα Πάρκινσον με τη χρήση χημικών και τέλος υποβλήθηκαν σε θεραπεία γονιδίου. Φαίνεται χαρακτηριστικά η αλλαγή της συμπεριφοράς τους σε κλουβιά με κυλίνδρους και πως επανήλθε η φυσιολογική συμπεριφορά μετά την θεραπεία.
Σαν φορέας των γονιδίων που μεταφέρθηκαν χρησιμοποιήθηκε ο αδενο-ιός ή αλλιώς AAV (adeno-associated virus) o οποίος δεν προκαλεί κάποια ασθένεια και αναπτύχθηκε σαν μεταφορέας γονιδίων στις αρχές της δεκαετίας του 80 στο Πανεπιστήμιο της Φλόριντα. Σήμερα το Πανεπιστήμιο της Φλόριντα κατέχει την πατέντα χρήσης του αδενο-ιού για μεταφορά γονιδίων στον εγκέφαλο. Οι ερευνητές ελπίζουν με την γονιδιακή θεραπεία να καταφέρουν να διπλασιάσουν τον χρόνο που ένα άτομο που προσβάλλεται από Πάρκινσον αντιδρά θετικά στην θεραπευτική αγωγή. Σήμερα ένας τυπικός ασθενής με Πάρκινσον δέχεται την θεραπία για 3 εώς 5 χρόνια και μετά εμφανίζει τα πλήρη συμπτώματα της αρρώστειας.
Πριν όμως από οποιαδήποτε προσπάθεια χρήσης αυτής της θεραπείας στον άνθρωπο θα πρέπει να λυθεί ένα πολύ σημαντικό πρόβλημα. Με την ένεση των γονιδίων και την επαγωγή τους, τα γονίδια αρχίζουν και παράγουν συνέχεια ντοπαμίνη. Αντίθετα εμείς δεν χρειαζόμαστε μια συνεχή παραγωγή άρα πρέπει πρώτα να βρεθεί ένα γονίδιο-ρυθμιστής που θα ενεργοποιεί τα γονίδια μόνο κάτω από τις σωστές συνθήκες για να παραμείνει ο σωστός έλεγχος των κινήσεων των άκρων.
Οι ερευνητές ψάχνουν αυτό τον καιρό για τέτοια γονίδια και οι πιο αισιόδοξοι λένε ότι η μέθοδος θα αρχίσει να δοκιμάζεται σε ανθρώπους μέσα στα επόμενα 5 χρόνια. Ελπίζουν ότι με την μέθοδο αυτή θα μπορέσουν να αυξήσουν κατά πολύ το χρόνο εμφάνισης των συμπτωμάτων αναπηρίας της νόσου δίνοντας αρκετά ακόμα χρόνια φυσιολογικής ζωής στους πάσχοντες. Η έρευνα έγινε μέσα σε διάστημα 4 χρόνων και περιελάμβανε πάνω από 200 ποντίκια.
